随着4月份的到来，2022年第一季度也就此宣告结束。

据不完全统计，第一季度国家药监局至少批准了41款新药（包括新适应症，不含中药和疫苗）。在这些获批的新药中，癌症和免疫性疾病适应症占据了较大比重，从作用靶点来看，PI3K双重抑制剂、IDH1抑制剂、VEGFR-2单抗、抗CD19抗体等创新靶向疗法获青睐。此外，罕见病、儿童用药等多个受关注领域新药，通过优先审批等渠道，加速上市。

在一季度获批的新药中，有不少药物加冕了“中国首款”的光环。在创新药领域，“首款”对于患者、研发人员甚至整个行业而言，具有非同寻常的意义。

它不仅代表着某类未满足的临床用药需求得到了缓解，还为某些适应症患者的治疗带来了新的曙光，也意味着某个新靶点、新技术以及新的治疗理念获得验证与认可，将为后来人的革新发展打开了一扇全新的大门。

今年3月，石药集团从Verastem Oncology公司引进的创新药度维利塞胶囊（duvelisib）在中国获批上市，这是国内首款获批的PI3K选择性抑制剂。
 

根据石药集团发布的公告显示，2018 年 9 月，石药集团从 Verastem Oncology 公司获得度维利塞在中国 (包括香港、澳门及台湾) 的开发及商业化授权。随后，石药集团就度维利塞在国内申报，被 CDE 纳入优先审评，拟定适应症为既往至少经过两次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤。

度维利塞 (duvelisib，Copiktra) 是一种 PI3K 抑制剂，可作用于 PI3K-δ 和 PI3K-γ 两个靶点。PI3K为磷脂酰肌醇 3-激酶，最广为研究的 I 型 PI3K 是由调节亚基 p85 和催化亚基 p110 组成的异源二聚体， 催化亚基分为 α、β、δ、γ 四种。PI3Kα、PI3Kβ 在多种细胞中表达，而 PI3Kδ、PI3Kγ 只在免疫系统中表达。

PI3Kδ 是治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力靶点，不过早期上市的 PI3Kδ 抑制剂存在较为严重的副作用，使其临床适用范围受到限制 。目前，保持高抗癌活性、同时具备更低毒性的新一代 PI3Kδ 抑制剂仍存在需求，正在火热开发中。

今年2月，基石药业引进的IDH1抑制剂艾伏尼布片（ivosidenib）在中国获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。该药物最初由Agios开发，后来Agios的肿瘤业务被施维雅收购，产品权益归施维雅所有。

基石药业公告显示，基石药业获得的是艾伏尼布片在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。在美国，艾伏尼布片已经已获批多项适应症，除了白血病相关适应症外，还包括一项胆管癌适应症。

2020年，艾伏尼布片被国家药监局纳入临床急需境外新药名单，获得快速通道审评审批资格。2021年8月，基石药业递交艾伏尼布的上市申请，并因“符合附条件批准的药品”被纳入优先审评。

公开资料显示，艾伏尼布片是基于IDH靶点开发的肿瘤创新药，药物通过作用于IDH突变位点，减少代谢物2-HG的产生，诱导组蛋白去甲基化，进而达到抑制肿瘤发展的效果。现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差，艾伏尼布片或成为一个新选择。

在获批适应症方面，一季度获批新药中也有不少产品为特定患者群体带来全新的治疗选择。公开资料显示，百时美施贵宝的红细胞成熟剂注射用罗特西普（luspatercept）是十余年来中国首个获批治疗β地中海贫血的创新药物；礼来公司的VEGFR-2单抗创新药雷莫西尤单抗（ramucirumab）是中国首个被批准用于晚期胃癌二线治疗的靶向药物；葛兰素史克（GSK）靶向BLyS的贝利尤单抗（belimumab）是中国首款覆盖系统性红斑狼疮和狼疮肾炎适应症的生物制剂……
 

近年来罕见病用药、儿童用药等品种的研发备受行业关注，不少产品在国家药监局获得优先审评、附条件批准等“特殊”资格，从而加快来到患者手中。在第一季度中，亦有一些罕见病及儿童用药获得国家药监局批准。

在罕见病领域，Sobi公司IFNγ抗体依马利尤单抗（emapalumab），它通过优先审评通道获批，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。原发性HLH是一种非常罕见、进展迅速、通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。依马利尤单抗能够中和IFNγ的作用，从而帮助这些重病患者达到能够接受造血干细胞移植的阶段。

此外，来自翰森制药Viela Bio公司引进的创新产品伊奈利珠单抗（inebilizumab），被国家药监局批准用于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者”的治疗。NMOSD是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病，大部分患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。伊奈利珠单抗通过靶向CD19+ B细胞，能更广泛更持久耗竭B细胞，持续降低NMOSD复发。

在儿童用药领域，来自李氏大药厂的盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统和吸入用一氧化氮，先后通过优先审评通道获批。其中，Zingo被批准用于3~18岁未成年人的静脉穿刺术或外周静脉插管术的术前局部皮肤麻醉，INOmax被批准用于治疗新生儿的低氧性呼吸衰竭且伴有临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压。

此外，还有一些此前已在中国获批的新药获批了儿童适应症。比如拜耳Xa因子抗凝血抑制剂利伐沙班片获批新适应症，用于18岁以下特定儿童和青少年静脉血栓栓塞症（VTE）患者经过初始非口服抗凝治疗至少5天后的VTE治疗及预防VTE复发；赛诺菲抗炎新药度普利尤单抗获批新适应症，用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎。

肿瘤和免疫性疾病是当下生物医药产业颇为关注的两大研究领域，并已在创新疗法开发方面取得不错的进展。在第一季度国家药监局获批新药中，两大领域有诸多产品榜上有名。

在抗肿瘤领域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤等多个类型的肿瘤患者迎来新的治疗选择。除了上文提到的多个“首款”新药外，第一季度在中国获批的抗肿瘤新药还有：武田新一代强效选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）布格替尼片，它将用于ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗；远大医药治疗性放射性药物钇[90Y]微球注射液，它将用于治疗结直肠癌肝转移灶；复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗，获批用于MSI-H成人晚期实体瘤；石药集团盐酸米托蒽醌脂质体，获批用于复发或难治的外周T细胞淋巴瘤等。

此外，还有一些此前已在中国获批的新药在第一季度收获肿瘤新适应症，如：百济神州抗PD-1抗体替雷利珠单抗、荣昌生物抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗、基石药业RET抑制剂普拉替尼、贝达药业ALK抑制剂恩沙替尼、罗氏（Roche）PD-L1抑制剂阿替利珠单抗、诺华（Novartis）mTOR抑制剂依维莫司、诺华双靶组合疗法达拉非尼联合曲美替尼等。

在免疫性疾病方面，特应性皮炎、类风湿关节炎、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等疾病治疗领域均在第一季度迎来新药获批。艾伯维JAK抑制剂接连在中国获批2项适应症，分别用于治疗特应性皮炎和类风湿关节炎；葛兰素史克靶向疗法贝利尤单抗，在中国获批用于活动性狼疮肾炎的新适应症；赛诺菲特应性皮炎靶向生物制剂度普利尤单抗注射液在中国获批儿童适应症；日本协和麒麟引进的血小板生成素受体激动剂注射用罗普司亭，在中国获批用于免疫性血小板减少症等。此外，多款来自中国公司的生物类似药也在第一季度获批上市或者收获新适应症，比如：正大天晴阿达木单抗、君实生物/迈威生物阿达木单抗、嘉和生物英夫利西单抗、复宏汉霖利妥昔单抗等。

在抗病毒领域，第一季度获批的新药也颇有亮点。

比如，众所周知的新冠口服新药奈玛特韦片/利托那韦片组合，这款来自辉瑞公司口服小分子新冠病毒治疗药物从引进到上市都颇受全社会关注，它为中国新冠病毒治疗提供了新的选择。
 

     再如华北制药研发的重组人源抗狂犬病毒单抗注射液奥木替韦单抗和默沙东新型非核苷类巨细胞病毒抑制剂来特莫韦，前者可直接中和体内狂犬病毒，起到被动免疫作用，后者则是用于预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。

除了上述药物，还有其它新药也于第一季度在中国获批，限于篇幅，本文不再赘述。祝贺这些新药在中国获批，为患者带来了更多的治疗选择。

本文综合整理来源：国家药监局官网、各公司公告、医药观澜